Universitätsklinikum Heidelberg erhält erste Krankenhausausnahme-Genehmigung für CAR-T-Zellen in der Leukämietherapie
Eigenherstellung von CAR-T-Zellen bei CLL markiert Meilenstein für akademische Zelltherapie in Deutschland
Das Universitätsklinikum Heidelberg (UKHD) hat als erste akademische Einrichtung in Deutschland vom Paul-Ehrlich-Institut (PEI) eine sogenannte Krankenhausausnahme-Genehmigung für die Herstellung und Anwendung eines CAR-T-Zellprodukts erhalten. Die Genehmigung betrifft das neu entwickelte Zelltherapeutikum „Heidagen-lecleucel“, das zur Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) eingesetzt werden soll, wenn etablierte Therapieoptionen ausgeschöpft sind. Erste Behandlungen sind ab dem Jahr 2026 geplant.
Mit der Genehmigung erlaubt das PEI nicht nur die Anwendung des Medikaments am Standort Heidelberg, sondern auch die Abgabe des Zellprodukts an andere Krankenhäuser in Deutschland. Voraussetzung dafür war der Nachweis, dass die CAR-T-Zellen unter Einhaltung der arzneimittelrechtlichen Vorgaben sowie der europäischen Good-Manufacturing-Practice-Standards hergestellt werden können. Darüber hinaus wurde die Wirksamkeit und Sicherheit des Produkts in einer klinischen Prüfstudie mit 40 Patientinnen und Patienten belegt. Ein zentraler Effekt der Genehmigung ist zudem die reguläre Kostenübernahme durch die gesetzlichen Krankenkassen, die bislang für jede einzelne Behandlung gesondert beantragt werden musste.
Die CAR-T-Zelltherapie richtet sich gegen das Oberflächenmerkmal CD19 auf Leukämiezellen und basiert auf patienteneigenen, gentechnisch veränderten T-Lymphozyten. Das in Heidelberg entwickelte Produkt zeichnet sich insbesondere durch eine vergleichsweise gute Verträglichkeit aus. Während für andere Leukämieformen und Lymphome bereits industriell hergestellte CAR-T-Zellen verfügbar sind, fehlte bislang eine entsprechende Therapieoption für Patientinnen und Patienten mit therapieresistenter CLL. Nach Einschätzung des UKHD handelt es sich dabei um eine Patientengruppe, für die sich eine industrielle Entwicklung aufgrund geringer Fallzahlen wirtschaftlich kaum rechnet.
Aktuell ist das Universitätsklinikum Heidelberg die einzige Einrichtung in Deutschland, die eine spezifische CAR-T-Zelltherapie für CLL anbietet. Die Krankenhausausnahme-Genehmigung schafft jedoch die Grundlage für eine bundesweite Versorgung über kooperierende Kliniken hinweg. Pro Jahr wird mit etwa zehn bis 20 behandelten Patientinnen und Patienten gerechnet.
Die Genehmigung gilt zugleich als bedeutender Impuls für die Hochschulmedizin. Durch die Eigenherstellung von Gen- und Zelltherapeutika wird die wissenschaftliche und technologische Unabhängigkeit akademischer Zentren gestärkt und perspektivisch ein Beitrag zur Kostendämpfung im Gesundheitssystem geleistet. Diese Entwicklung fügt sich in übergeordnete gesundheitspolitische Initiativen ein, darunter die seit 2024 bestehende Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien sowie den Aufbau spezialisierter Strukturen wie dem Heidelberger Zentrum für Gen- und Zelltherapie.
